煤矿“国进民退”大重组 听哭声还是听骂声

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在四线（n=14）和四线以上（n=19）的KIT 9突变患者中，mPFS分别为5.6个月和3.7个月。这些研究数据为泰吉华®在多种KIT突变晚期GIST患者中的应用提供了有力支持，并显示出泰吉华®不断拓展的临床价值。

在美国，泰吉华®被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）、晚期SM成人患者包括侵袭性SM（ASM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。泰吉华®中国研究研究者、文章第一作者、中山大学附属第一医院张信华教授表示：我们非常高兴地看到泰吉华®研究成果发表于《Clinical Cancer Research》。泰吉华®是全球首个按驱动基因获批的GIST精准治疗药物，近日已成功被纳入2023年国家医保目录，患者的可及性和可负担性将得到大幅提升。泰吉华®可为携带特定KIT突变的GIST患者，尤其是携带KIT 活化环（AL，外显子17和18）或KIT 外显子9突变的患者，带来明显的临床获益。值得注意的是，在中国大陆以外，阿伐替尼多项适应症在全球获批。

此前，基石药业与北京泛生子合作开发的泰吉华®伴随诊断试剂盒获批上市，成为中国伴随诊断试剂指导原则出台后NMPA批准的首个以桥接路径合作开发的伴随诊断试剂盒，可通过检测GIST患者的PDGFRA基因突变，用于泰吉华®药物的伴随诊断。与KIT ATP结合口袋（ABP）突变（n=34，21.3%）相比，KIT-AL突变的检出率更高（n=74，46.3%）。杨建新博士也表示，出海一直是基石药业非常重视的商业策略。

他提到，除临床前的两款ADC外，基石药业的CS5001是一款潜在全球同类最佳ROR1 ADC，目前该产品正在美国、澳大利亚和中国大陆同步开展I期临床试验，预计在2023年底左右公布初步疗效数据，研发进展在同类产品中排名全球第二。同时，基石药业的产品管线在全球范围内进一步延伸，临床开发以及新药上市也在高速推进。值得一提的是，针对目前非常热门的ADC领域，杨建新博士也分享了基石药业在研发方面的布局与创新。据了解，基石药业自成立以来已成功上市四款创新药，包括三款同类首创的精准治疗药物——普吉华®（普拉替尼胶囊）、泰吉华®（阿伐替尼片）、拓舒沃®（艾伏尼布片），以及一款潜在同类最优的肿瘤免疫治疗药物择捷美®（舒格利单抗注射液）。

此外，PD-1抗体Nofazinlimab联合仑伐替尼一线治疗晚期肝细胞癌的III期国际多中心注册研究已于2022年完成患者入组，预计将在2024年第一季度首次公布本试验的研究结果。此前，EMA和英国药品和医疗保健用品管理局（MHRA）均已受理舒格利单抗用于一线治疗转移性NSCLC的上市许可申请。

杨博士强调，在创新药国际化发展中机遇与挑战并存。大会主论坛的新时代下，创新药新逻辑与新机会圆桌对话据悉，此次会议汇聚了中国药学会副理事长曲凤宏，中国科学院院士、美国艺术与科学院院士饶子和，中国工程院院士、凯德维斯首席科学家马丁，中国科学院院士、中国科学院上海有机化学研究所研究员马大为，欧洲科学院院士、苏州大学转化医学研究院院长时玉舫，天然药物与仿生药物国家重点实验室主任、北京大学药学院院长周德敏，国家癌症中心、中国医学科学院肿瘤医院教授王书航，北京大学生命科学学院教授、同写意CGT俱乐部顾问魏文胜等来自海内外的院士科学家、医药企业负责人和投资机构创始人，众多专业人士围绕药监政策、前沿技术、创新开发、商业化和人才等多个议题展开前瞻性的交流对话期待罕见疾病神经母细胞瘤获得更多关注和支持为加强我国罕见病管理，提高罕见病诊疗能力，维护罕见病患者健康权益，2018年5月，我国《第一批罕见病目录》发布。高危患儿5年总生存率不足50%，看见罕见的儿童肿瘤之王 2023-07-13 15:02 · 生物探索 关注罕见儿童肿瘤，关爱神经母细胞瘤患者 《中国罕见病定义研究报告2021》定义，新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病列入罕见病。

神经母细胞瘤诊断方法成熟、治疗手段明确、罕见但可治愈临床普遍认为，为高危/复发/难治患儿找到有效的治疗方案，是提升患儿5年总生存率的关键。有这样一种好发于儿童的罕见颅外实体瘤，在中国发病率低至7.72/百万（0~14岁儿童），其恶性程度高、生存率低、疾病进展迅猛且治疗难度大，被称作儿童肿瘤之王，这就是神经母细胞瘤（neuroblastoma，NB）。复发或难治性患儿的3年OS率达71%，3年EFS率达57%，为治愈带来了希望。国际上，美国和欧盟已指定孤儿药对神经母细胞瘤进行治疗。

随着国际和国内多中心临床试验的开展和GD2抗体达妥昔单抗β这样的创新药物的应用，神经母细胞瘤患者的预后逐步改善，其中高危患儿的5年总生存（OS）率提高至64%，5年无事件生存（EFS）率提高至57%。2022年，中国专家结合国际诊疗进展和国内具体情况，更新并发布了《儿童神经母细胞瘤诊疗专家共识CCCG⁃NB⁃2021方案》，明确推荐高危患儿使用GD2单抗作为维持治疗阶段的药物，进一步为神经母细胞瘤的临床用药提供精确指导。

其病因复杂、临床表现多样，低中危患者预后较好，高危患者即使接受化疗、放疗、手术、造血干细胞移植等多种方法的综合治疗，5年总生存率仍低于50%，复发或难治性神经母细胞瘤5年总生存率仅约20%，严重影响患者生命质量，给家庭带来沉重的经济负担。得益于国家政策的支持，医药行业对罕见病的逐步重视，社会公众的关注使得中国罕见病患者缺医少药的困境逐步得到改善。

2022年发布的《GD2抗体达妥昔单抗β治疗神经母细胞瘤的临床应用专家共识》对达妥昔单抗β的安全性、有效性、适用人群及使用方法进行了总结和推荐，为临床医生使用GD2抗体免疫疗法提供了指导。然而在中国，这一发病率极低的罕见儿童肿瘤，尚未被纳入罕见病目录。对于患有罕见的神经母细胞瘤的患儿来讲，从发病的那一刻起，生活就像是笼罩了黑暗的阴霾，尤其对于高危及复发难治的患儿，目前临床上的治疗手段效果不佳，远期生存较差，让患者和家庭背负沉重负担。在全球范围，美国、英国和欧洲早已将神经母细胞瘤列为罕见病并指定了孤儿药，为治疗甚至治愈提供了有利保障。在2020年1月发布的欧洲罕见病孤儿药清单中，就明确推荐达妥昔单抗β用于治疗≥12月龄的高危神经母细胞瘤和伴/不伴有残留病灶的复发性或难治性神经母细胞瘤患者,,,。神经母细胞瘤的发病率低，极为罕见。

针对高危患儿的研究发现，在经历多轮复杂而密集的综合治疗后，治疗效果仍不佳，并由此带来复发风险，免疫治疗则能为这类患儿群体带来生机。目前我国已制定并发布多部神经母细胞瘤诊疗专家共识/规范，明确了神经母细胞瘤的确诊标准和极低危、低危、中危、高危神经母细胞瘤的治疗方案。

神经母细胞瘤发病率极低、恶性程度高，生存率低，社会危害大神经母细胞瘤起源于未分化的交感神经节细胞，是一种好发于儿童的颅外实体恶性肿瘤，其中85%发生于5岁以下。同时，印发了罕见病目录制订工作程序，包括分批遴选目录覆盖病种，对目录进行动态更新等，并明确提出纳入目录的病种应当同时满足以下条件：国际国内有证据表明发病率或患病率较低、对患者和家庭危害较大、有明确诊断方法、有治疗或干预手段、经济可负担。

目前，达妥昔单抗β是唯一一款在中国获批两类适应症的GD2单抗，适用于1岁或以上的初治高危神经母细胞瘤及伴或不伴有残留病灶的复发/难治性神经母细胞瘤患者。作为一种符合罕见病目录纳入条件的疾病，我们希望神经母细胞瘤能够得到更多的关注和支持，让创新药物变得更加可及可负担，通过有效的治疗手段，最终实现部分儿童患者被成功治愈，重燃生命之光，点亮生命色彩。

目前神经母细胞瘤患者总数约占儿童恶性肿瘤患者总数的8%~10%，导致的死亡人数占比却高达15%，仍是亟待被大家看见的隐形杀手，需要更多的关注和支持，带领患儿走出黑暗，重拾生命之光值得一提的是，肺癌是最大的肿瘤免疫治疗适应症领域，市场前景广阔，为基石药业舒格利单抗商业化发展提供巨大想象空间。自MAA被受理之后，基石药业一直与EMA保持着顺畅的沟通，后续公司也将持续与监管机构和研究者紧密协作，确保核查顺利进行。舒格利单抗出海又进一步 基石药业收到欧洲药品管理局对其MAA的临床试验核查通知 2023-07-11 10:38 · 生物探索 基石药业收到欧洲药品管理局对其MAA的临床试验核查通知 7月11日，港股上市创新药企基石药业（02616.HK）宣布，目前已收到欧洲药品管理局（EMA）对其潜在同类最优PD-L1抗体择捷美®（舒格利单抗注射液）联合化疗一线治疗转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的上市许可申请（MAA）的临床试验核查通知，舒格利单抗出海又进一步。

公开资料显示，择捷美®已于2021年获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准上市，联合化疗用于转移性鳞状和非鳞状NSCLC患者一线治疗，并于2022年获批用于治疗同步或序贯放化疗后未出现疾病进展的、不可切除、III期NSCLC患者。根据知名机构Evaluate Pharma的预测，到2025年，PD-(L)1抗体的欧洲总销售额将达到157亿美元，接近美国市场规模。

当下，布局欧洲市场是国内优秀创新药企的选择，基石药业目前处于出海欧洲市场的领先者团体中。目前，两项申请正在审评过程中。

舒格利单抗的研究数据也多次在国际学术会议上展示，并在《柳叶刀·肿瘤学》、《Journal of Clinical Oncology》、《Nature Cancer》等国际顶级期刊上发表。此次如期收到来自EMA的临床试验核查通知，表明舒格利单抗在欧洲的注册进程正在稳步推进。

此前，EMA和英国药品和医疗保健用品管理局（MHRA）均已受理舒格利单抗用于一线治疗转移性NSCLC的上市许可申请。2020年，肺癌是欧洲第三大确诊癌症，也是导致癌症相关死亡的主要原因，占癌症死亡人数的五分之一。在欧洲，约50%至70%的肺癌患者确诊时已发展为IV期阶段。数据显示，到2025年，全球肿瘤药物市场规模将达2690亿美元，预计以PD-(L)1抗体为主的肿瘤免疫治疗药物销售约占20%。

出海目标全球市场海外商业化进一步布局此前，基石药业舒格利单抗在英国和欧盟的上市许可申请均获得受理，意味着基石药业的出海战略得到进一步落实。肺癌预后差，患者的5年生存率仅为13%。

全球范围内，NSCLC约占所有肺癌的85%。舒格利单抗临床表现优异五项研究取得成功据了解，此前MAA受理是基于基石药业的GEMSTONE-302研究，该研究是一项多中心、随机、双盲的III期临床试验，旨在评估舒格利单抗联合化疗对比安慰剂联合化疗，在未经一线治疗的、IV期NSCLC患者中的有效性和安全性。

欧洲市场是全球仅次于美国的肿瘤药物市场。截至目前，舒格利单抗已在五项注册性临床研究中取得成功，覆盖III期NSCLC、IV期NSCLC、淋巴瘤、胃癌以及食管癌。